任天和王云都是1.83身高的大长腿,只跨几步便迈进了汇报厅。演讲台上,高正全神贯注的汇报着临床数据,全然未留意到人员进出。她身着简洁大方的职业套装,气质优雅从容。她的眼神自信坚定,声音清晰富有感染力,述说着临床进展和对行业发展的坚定信念。
“截止到上个月底,我们共有23名患者接受了SW-CAR201回输治疗,患者的年龄中位数在53.5岁,我们对其进行了全面的安全性和有效性评估。86.9%(20/23)的患者出现了细胞因子释放综合征(cytokine release syndrome,下文简称CRS),其中19位都是1-2级,仅一例为3级,并得到有效的控制。总缓解率95.6%,完全缓解率为91.3%。这是目前已上市的产品无法比拟的临床表现,目前我们已经在准备phaseII,期望在2023年的第一季度递交上市申请(Biologics Lise Application,下文简称BLA)。
(台下的江海正迅速用手机搜索:什么是CRS? BLA又是什么意思)
“谢谢大家,我今天的汇报就到这里,最后是我本人的微信和公司HR招贤链接,大家感兴趣可以关注,欢迎合作交流。”
话毕,主持人江卫东(临江科学园招商主任)上台:“好的,谢谢高博精彩的汇报,时间紧张,我们只开放一个提问机会给大家?”
“我有一个问题”,只见右边嘉宾席位后的第一排一位学生模样的年轻人,穿着蓝色连帽卫衣,左手抱着双肩包会刊和矿泉水瓶,倾斜着身子站起来。
主持人立即示意志愿者把麦克风传给他:“高师姐您好,我是京北大学的应届毕业生,刚刚听了您的汇报有一个困惑,“我们在实验室也有养过CART细胞,从采血到细胞分选到培养扩增整个过程可能不到10万块,为什么现在上市的药品动辄上百万?”
“这位同学的提问很好,相信很多的患者及家属也有这种困惑:虽然细胞治疗给了很多癌症患者希望,但价格却让人望而却步。目前我了解的大多数高校实验室的细胞培养只是早期概念验证,看看靶点有没有效果。而作为一款药,我们不仅需要关注有效性,更加要重视安全。药企的是把概念华为“真实的药品”。药品全生命周期从早筛、原材料的选择,质检以及验证工艺或方法的稳定性,如何有效的预防和控制污染或者混淆、方方面面均要严格设计验证。一款药的研发从早期靶点筛选,工艺开发,质控和临床试验均需要巨大的资金投入。10/10现象一直存在,简言之就是开发一款药需要耗费10亿美金和10年的时间。
如果投入大量的人力物力财力精力开发的药品却不能保障自身企业存活,那必然会影响到技术创新的积极性。当然,我们期望技术发展的步伐可以加快,国产企业的崛起帮助降低原材料及质控成本。此外,也有如果能早日纳入医保,相信也可以惠及更多病患。”
任天在台下静静坐着,目光跟随着高的身影,她的回答内容严谨又富有前瞻性。这一次在任眼中,她已经不再是那个青涩的同学,而是一位有思想有抱负的科研工作者。
主持人:“好的,谢谢高总的解答,我从受益了。现在是茶歇时间,16:00回来开始今天的圆桌讨论,谢谢大家。”
高人非走下台,浅喝了一点水,便径直走出会场,往洗手间方向走去。
任天也看到了自己的名牌:Mike Ren,和高人非隔了一个位置他走过去扫过她的桌面:一支笔一份会刊和一瓶水,座椅上是干练的双肩公文包。还是几年前的习惯和风格。